Selexipag 治疗小儿肺动脉高压：启动、过渡和滴定

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研究背景：

Selexipag 是一种选择性前列环素受体激动剂，被批准用于治疗 WHO 第 1 组成人患者的肺动脉高压。 与胃肠外前列环素制剂相比，selexipag 因其口服制剂、给药频率和作用机制而显着改善患者和护理人员的生活质量。 尽管儿科人群的经验仅限于年龄较大的青少年患者的病例报告，而且 selexipag 未获准用于小儿肺动脉高压人群，但许多儿科中心正在将这种疗法的使用扩展到该人群。

病例报告：

我们报告了我们机构使用司来西帕治疗 10 岁以下、体重在 10 至 30 公斤之间的儿童肺动脉高压的经验。 七名患者开始接受 selexipag 治疗，包括从头开始和从静脉曲前列尼过渡到口服 selexipag。 所有患者在基线时均接受磷酸二酯酶 5 抑制剂和内皮素受体拮抗剂治疗的稳定背景治疗。 所有患者在入院期间都达到了他们计划的目标 selexipag 剂量，无需改变滴定时间表，也没有血液动力学恶化。 根据我们的经验，口服 selexipag 对于患有肺动脉高压的年轻儿科患者是安全且耐受性良好的。 基于我们的有利经验，我们开发了一种机构特定的 selexipag 过程算法，以便在儿科人群中继续成功使用。

研究总结：

本病例系列总结了我们中心在年轻儿科患者中引入 selexipag 疗法的经验。 使用特定于儿科药代动力学和药效学的过程，从头开始和从肠外曲前列尼快速过渡到司来帕格对 2-10 岁和 10-30 公斤体重的儿童具有良好的耐受性和安全性。 在 PICU 的持续监测和 PH 团队提供的全面教育的支持下，医疗提供者能够有效和自信地按计划进行剂量调整，每位患者都成功地回家继续治疗。 每位患者的 selexipag 随访数据都很稳定，没有任何临床恶化的证据。 鉴于这种有利的经验和随访，selexipag 可能是一种合理的口服疗法，可以考虑用于治疗严重但稳定的儿童 PH。 所提出的过程算法可被视为在该人群中成功启动或转换 selexipag 的儿科特定框架。

参考文献：

Faircloth JM, Bhatt ND, Chartan CA, Coleman RD, Villafranco N, Ruiz FE, Morales-Demori R, Whalen E, Ely E, Fombin R, Varghese NP. Case Report: Selexipag in pediatric pulmonary hypertension: Initiation, transition, and titration. Front Pediatr. 2023 Mar 8;11:1050508. doi: 10.3389/fped.2023.1050508. PMID: 36969286; PMCID: PMC10030494.

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