综述：泛亚肌萎缩侧索硬化治疗与研究联盟（PACTALS）肌萎缩侧索硬化管理指南

了解脑萎缩的治疗方法和最新研究进展 #生活知识# #科技生活# #健康生活技巧# #脑萎缩#

《The Lancet Regional Health - Western Pacific》：Pan-Asian consortium for treatment and research in ALS (PACTALS) guidelines for management of amyotrophic lateral sclerosis

编辑推荐：

　　本综述系统制定了亚太地区ALS管理指南，基于GRADE方法学，涵盖诊断路径、疾病修饰疗法（如利鲁唑、依达拉奉）、多学科综合护理及症状管理（呼吸、营养、认知行为等），旨在为这一多样化区域提供标准化、证据支持的临床实践框架，以改善患者生存和生活质量。

　　

诊断路径

肌萎缩侧索硬化（ALS）的诊断依赖于识别进行性上下运动神经元损害的临床特征，并排除模仿性疾病。Gold Coast标准因其简单性和高敏感性被推荐用于亚太地区的诊断。必要的辅助检查包括神经传导研究（NCS）、肌电图（EMG）、神经影像学（脑和脊髓MRI）以及相关的血液和脑脊液检测，以排除其他疾病。在资源允许的情况下，可考虑使用经颅磁刺激（TMS）识别上运动神经元功能障碍和神经肌肉超声评估下运动神经元异常，特别是在非典型表型中。

疾病修饰疗法

利鲁唑（Riluzole）

作为一线治疗药物，利鲁唑（50 mg，每日两次）被强烈推荐用于所有ALS患者。该药物通过抗谷氨酸能机制，可适度延长生存期约3个月。常见副作用包括恶心、乏力、呕吐和肝酶升高，需定期监测。在吞咽困难患者中，可考虑使用液体制剂。

依达拉奉（Edaravone）

依达拉奉是一种自由基清除剂，对早期ALS患者（疾病持续时间<2年，功能评分较高）可减缓功能衰退。推荐剂量为60 mg静脉输注，初始周期为连续14天，后续周期为10天内输注14天。口服混悬剂（RADICAVA ORS）在可用地区也可考虑。证据质量中等，推荐强度较弱。

超高剂量甲钴胺（Ultrahigh-dose methylcobalamin）

针对早期ALS患者（症状出现1年内），肌肉注射50 mg甲钴胺，每周两次，可延缓功能衰退和生存期。该疗法安全性高，常与利鲁唑联用。推荐强度弱，证据质量中等。

基因靶向治疗：Tofersen

用于SOD1突变相关的ALS患者，通过鞘内注射给药。临床试验显示可降低神经丝轻链（NfL）水平，稳定疾病进展。推荐在确诊SOD1突变时考虑使用，但药物可及性在亚太地区有限。推荐强度弱，证据质量中等。

细胞治疗和其他疗法

基于细胞的疗法（如间充质干细胞）目前不推荐在临床试验外使用。AMX0035（苯丁酸钠和牛磺酸去氧胆酸）因III期试验未达到终点而不推荐。锂盐和CNM-Au8（金纳米晶体）仅建议在临床试验中考虑。

多学科临床护理

强推荐所有ALS患者接受多学科团队（MDT）护理，包括神经科、康复科、呼吸科、姑息治疗医生以及职业治疗师、物理治疗师、营养师、言语病理学家等。MDT应定期（每3-6个月）评估患者症状和需求，涵盖呼吸功能、营养状况、运动功能、沟通能力、认知行为和姑息护理等方面。在资源有限地区，可通过协调员模式和远程医疗适配服务。

呼吸管理

呼吸功能不全

非侵入性通气（NIV）强烈推荐用于有呼吸功能不全症状或征象的ALS患者，可改善生存率和生活质量。监测指标包括用力肺活量（FVC）、最大吸气压（MIP）和 sniff鼻吸气压（SNIP）。建议早期使用NIV，并在严重呼吸功能不全（FVC<30%）时在NIV支持下进行经皮胃造口术（PEG）放置。膈肌起搏不推荐。

呼吸困难管理

在终末期或NIV难治性呼吸困难中，考虑非药物策略（如体位调整、呼吸技巧）和药物干预（如阿片类药物）。苯二氮?类药物可用于焦虑相关呼吸困难。

咳嗽管理

推荐咳嗽辅助技术（手动辅助咳嗽、呼吸堆叠）和机械咳嗽装置用于咳嗽无力患者（峰值咳嗽流量<270 L/min）。教育和避免窒息风险至关重要。

喉痉挛和失眠

识别并避免诱因（如胃食管反流、浓烈气味），采用吞咽和呼吸技巧管理喉痉挛。失眠需评估并治疗潜在原因（如呼吸功能不全、焦虑、疼痛），考虑睡眠研究和药物干预。

营养管理

体重减轻是ALS不良预后因素。推荐早期营养评估和干预，包括口服营养补充、饮食调整。经皮内窥镜胃造口术（PEG）在体重减轻10%或预计口服摄入不足时推荐，以避免延迟放置的风险。高热量肠内营养可稳定体重和延长生存。

症状管理与生活质量

流涎（Sialorrhea）

由吞咽困难引起而非分泌过多。推荐抗胆碱能药物（如阿米替林、格隆溴铵）作为一线治疗，肉毒毒素注射用于难治性病例，放疗作为最后手段。不推荐手术。

肌肉无力、疲劳、痉挛和疼痛

物理治疗和锻炼计划可改善痉挛和功能。考虑钠通道阻滞剂（如美西律）治疗痛性痉挛，口服抗痉挛药（如巴氯芬）治疗痉挛。疼痛管理包括简单镇痛、神经病理性疼痛药物和非药物策略。

假性延髓情绪（PBA）

特征为不自主哭笑的情绪不稳。推荐右美沙芬/奎尼丁组合治疗，抗抑郁药作为替代方案。需与额颞叶痴呆和抑郁鉴别。

血栓并发症和便秘

识别风险因素，推荐非药物预防措施（如加压袜、肢体抬高）。不推荐预防性抗凝。便秘管理包括增加液体和纤维摄入、使用泻药。

认知、行为和情绪症状

认知行为症状影响35-50%的ALS患者。推荐在MDT中评估和管理，提供心理支持，考虑抗抑郁和抗焦虑药物。情绪和行为症状严重影响生活质量和预后。

姑息治疗和临终关怀

早期整合姑息治疗服务，讨论预先护理计划（包括生命支持意愿和死亡地点偏好）。在资源有限地区，由熟悉ALS的医护人员提供基本姑息护理。

护理者支持

护理者承受巨大身心压力。推荐提供教育、心理支持和喘息护理，将其纳入医疗团队，以优化患者和护理者的结局。

未来愿景：ALS成为可生存的疾病

通过跨学科合作、投资科研和临床试验基础设施，开发针对多机制的有效疗法，将ALS转化为可管理的慢性病，提升患者生活质量和希望。

网址：综述：泛亚肌萎缩侧索硬化治疗与研究联盟（PACTALS）肌萎缩侧索硬化管理指南 https://www.yuejiaxmz.com/news/view/1335853

相关内容

小脑萎缩：营养与饮食调理
【健康生活】小脑萎缩与共济失调：日常理疗、饮食调理与康复训练指南
慢性萎缩性胃炎C2型怎么治疗比较好
脑萎缩的饮食食疗汤及生活护理
多系统萎缩患者锻炼小贴士！
脑萎缩老人的保健从家庭做起
老年脑萎缩最佳治疗方法
慢性萎缩性胃炎的自我护理
长寿秘诀：多吃植物基蛋白，告别肌肉萎缩！
萎缩性胃炎＝癌前病变？别慌，这可不一定

随便看看